AICE, insieme ad ANFFAS, SINP e SINPIA ha avanzato lo scorso 13 gennaio 2020 la richiesta d'inserimento del Nayzilam nelle liste della L. 648/96 per conseguire, anche per le crisi epilettiche prolungate con esordio dopo i 18 anni, farmaco a somministrazione, extraospedaliera e da soggetti non sanitari, non rettale.

Parere sfavorevole per il Nayzilam, ACCOLTA la datata richiesta AICE di estensione del Buccolam!

Lo Storico risultato conseguito dopo 7 anni da AICE con la concorrenza dal 13 gennaio 2020 di ANFFAS-SINP e SINPIA è l'aver ottenuto farmaco a somministrazione non rettale per sedare, extraospedale e da parte di attori non sanitari, le crisi prolungate con esordio dopo i 18 anni.

Oltre gli aspetti sociali circa la via di somministrazione, si pensi a quanti costretti in carrozzina.

Si attende la pubblicazione della Determinazione AIFA in Gazzetta Ufficiale.

La Determina firmata è stata presentata il 27.8.2020 durante la teleconferenza AIFA - AICE. ANFFAS, FISH. sarà pubblicata nelle prossime settimane,

In detta richiesta si conferma, comunque, la datata proposta AICE, dal 2013, di estendere l'indicazione del Buccolam su tale coorte. Proposta prima rigettata dal CTS AIFA, esiti 7-8-9 ottobre 2013: "poichè non vi è una differenza di efficacia significativa tra diazepam rettale e midazolam oromucosale". Riconsiderata, a seguito di protesta AICE del 28.10.2013, da AIFA con impegno del Direttore Generale del 4.11.2013 ed approvata da AIFA prima, in continuità terapeutica per i divenuti adulti (Determinazione 9.6.2014 che prevede tra i "Criteri di esclusione: soggetti che non abbiano diagnosi di epilessia,o in cui le crisi convulsive sono comparse solo in eta' adulta;..." poi, dai 3 anni (superando, verso protesta e richiesta AICE dei dati su precedenti affermazioni relative casi di decesso in crisi febbrili e con delicate incongrue affermazioni dell'allora esperto AIFA), per le crisi febbrili prolungate (Determinazione 7.11.2014).

Per favorire l'estensione dell'indicazione del Buccolam a quanti manifestassero le crisi prolungate con esordio solo dopo i 18 anni AICE, nel 9.2.2014, aveva chiesto s'istituisse Registro AIFA sui casi d’uso del farmaco in oggetto da parte di adulti già in terapia in età evolutiva o a cui sia stato prescritto off label". Interessante il verbale approvato da AIFA sull'esito del relativo OpenAIFA del 27.5.2016.

AIFA, ora comunica che la richiesta sul Nayzilam è stata respinta mentre, come richiesto da AICE dal 2013 e riconfermato nella stessa richiesta sul Nayzilam, viene estesa l'indicazione per il Buccolam 10mg a detta corte di persone. Decisione assunta il 15 luglio scorso, oggi 20 agosto, s'è ancora in attesa della pubblicazione in G.U. della relativa Determina AIFA.

Tale "storico risultato" realizzato per i maggiori di 18 anni, si pensi oltre gli aspetti sociali della precedente esclusività della somministrazione rettale anche quanti obbligati alla carrozzina, è stato conseguito da AICE in concorrenza con ANFFAS-SINP e SINPIA affrontando grandi criticità e confusioni istituzionali. Queste le principali:

• La richiesta d'inserimento del midazolam-Nayzilam nelle liste 648/96 conferma precedenti proposte AICE d'estensione dell'indicazione del midazolam-Buccolam 10mg a quanti manifestino crisi epilettiche prolungate con esordio dopo i 18 anni.
• Detta richiesta fu respinta (Esiti Area Pre-Autorizzazione CTS 6, 7 e 8 Aprile 2020) da AIFA sostenendo, con propria nota del 27.5.2020, che nelle liste 648/96 fosse già presente farmaco midazolam a somministrazione non rettale destinato a detta coorte di popolazione;
• A fronte dell'insostenibilità di tale affermazione, che vede la stessa AIFA con propria determina ad escluderne l'indicazione,a seguito di prima segnalazione AICE al CTS AIFA dell'8.6.2020, AICE, ANFFAS,SINP e SINPIA ha evidenziato l'illogicità di detta affermazione e promosso bipartisan interpellanze parlamentari;
• Tale criticità è ripresa nell'interpellanza dell'Onorevole Rossana Boldi - 28 luglio - con risposta della Sottosegretaria alla Salute Sandra Zampa - 29 luglio;
• Negli Esiti Area Pre-Autorizzazione CTS 15, 16 e 17Luglio 2020 prima, es. 22.7.2020, compare "3. Rivalutazione dell’inserimento del medicinale Midazolam (Nayzilam) nell’elenco istituito ai sensi della Legge n. 648/96 per il trattamento acuto di crisi epilettiche prolungate nei pazienti di età pari o superiore ai 12 anni. Parere CTS: La CTS esprime parere favorevole", poi ad es. 20 agosto, nello stesso documento Esiti Area Pre-Autorizzazione CTS 15, 16 e 17Luglio 2020 "Rivalutazione dell’inserimento del medicinale Midazolam (Nayzilam) nell’elenco istituito ai sensi della Legge n. 648/96 per il trattamento acuto di crisi epilettiche prolungate nei pazienti di età pari o superiore ai 12 anni. 
  Parere CTS: La CTS conferma parere non favorevole.
  La CTS esprime parere favorevole all’estensione dell’indicazione di Buccolam già presente nella Lista 648 (Trattamento di crisi convulsive acute prolungate in soggetti di età ≥ 18 anni, già sottoposti a terapia in età pediatrica) anche alla popolazione adulta con esordio delle crisi e comparsa di crisi prolungate o in cluster dopo i 18 anni.

Certi si tratti di cortese comunicazione relativa la sua richiesta, del 24.7.2020, di chiarimenti ad AIFA su tale "storico risultato" di AICE-ANFFAS-SINP e SINPIA e non di tardivo "salto sul carro" si riporta la nota AIFA del 7.8.2020 ricevuta dal presidente LICE Oriano Mecarelli felicitandoci dell'interesse ed impegno, oggi, dimostrato.

Riportiamo la richiesta di chiarimenti avanzata, il 24.7.2020, dal presidente LICE Oriano Mecarelli ad AIFA in cui: "La scrivente LICE chiede pertanto a codesta spettabile Commissione Tecnico-Scientifica che voglia definitivamente chiarire l’interpretazione della Determina AIFA 9/6/2014, confermando che la specialità medicinale in oggetto possa essere utilizzata nelle more della ‘648’ per il “trattamento di crisi convulsive acute prolungate in soggetti di età ≥ 18 anni, già sottoposti a terapia antiepilettica in età pediatrica“."

Quando AICE conquistò detta Determina AIFA per evitare che al compimento del 18 anno le persone con crisi epilettiche acute prolungate fossero costrette a ritornare a farmaco a somministrazione rettale lo conseguimmo e così fu chiarito con AIFA che, la continuità terapeutica non fosse discriminata per farmaco in precedente uso per tale bisogno. Così dal 2014 AICE ha riportato pubblicamente tali casi. Tra l'altro si ricorda conquista di uso off label di detto farmaco per persona adulta con dette crisi conseguita con l'Ospedale Bellaria di Bologna.

Se da una parte ci fa piacere che la LICE dopo 6 anni si ponga domande in merito,  dall'altra ci si stupisce per l'intervallo trascorso senza prendere atto di quanto già conseguito da AICE.

Segue quanto alle revisioni precedenti

AICE, impegnandosi a che questa nuova risorsa per interrompere le crisi epilettiche prolungate possa aggiungersi anche in Italia a quelle già in essere - es. Micropam (omministrazione rettale) e Buccolam (somministrazione oromucosale) - segnala l'annuncio della UCB che lo spray nasale NAYZILAM® (midazolam) è stato approvato dalla FDA per il trattamento di crisi prolungate, a grappolo o acute di  persone con l'epilessia negli Stati Uniti. 

AICE ha, insieme ad ANFFAS, SINP e SINPIA avanzato richiesta ad AIFA d'inserimento del midazolam/Nayzilam nelle liste della L. 648/96 ponendo l'onere di questo farmaco salvavita a carico dello Stato.

Tale risorsa consoliderà ancora di più la conquista AICE per la somministrazione non specialistica di farmaci in orario scolastico  realizzatasi con le Raccomandazione Ministeriali del 2005 ed estendere le buone prassi riconosciute dal Ministero della Pubblica Istruzione e dalla Presidenza della Repubblica con invito di AICE al Quirinale dello scorso marzo. Anche questo farmaco non necessita competenze e discrezionalità sanitarie per la somministrazione - vedi foglio informativo/formativo GRAZIE Scuola.

Lo spray nasale NAYZILAM® (midazolam) Il CIV è una benzodiazepina somministrata per via nasale indicata per il trattamento acuto di frequenti crisi convulsive (es. grappoli, crisi acute ripetitive) che sono distinte dal solito schema convulsivo di una persona con epilessia 12 anni e oltre.

AICE si ta adoperando per rendere disponibile alle nostre famiglie questo farmaco, non solo per offrire, nell'ampio ventaglio delle condizioni vissute dalle persone con epilessia, una diversa possibilità di sedare le crisi epilettiche prolungate ma di offrirla a quanti, manifestino dette crisi dopo i 18 anni a cui viene offerto farmaco a soministrazione rettale.

Al momento solo opuscolo in lingua inglese!

NAYZILAM consente la somministrazione da parte di personale non sanitario. Tale farmaco ora fornisce alle persone con epilessia e loro assistenti la prima e unica opzione nasale approvata dalla FDA per il trattamento dei gruppi di crisi.

Lo spray nasale è stato progettato come trattamento monouso e facilmente trasportabile. Il NAYZILAM consente la somministrazione da parte di personale non sanitario.

Opuscolo informativo divulgativo, solo in lingua inglese

L'UCB negli USA offre la possibilità di dotarsi di un kit informatico con un dispositivo, privo di farmaco e riutilizzabile, per addestrarsi sull'uso. Auspichiamo che ciò, anche grazie all'azione di AICE, sia presto disponibile in Italia ed Europa.

Speditoci da amici ecco il "kit" che viene reso disponibile in america per addestrarsi all'uso: