7, 8 e 9 ottobre 2013 - esiti sintetici
Parere CTS: non favorevole poichè non vi è una differenza di efficacia significativa tra diazepam rettale e midazolam oromucosale nel trattamento delle convulsioni febbrili."

Nota AIFA 11 febbraio 2014

“La CTS sottolineando che il farmaco ha usufruito dei vantaggi della registrazione nella sola età pediatrica, ritiene che l’estensione richiesta possa applicarsi esclusivamente ai soggetti adulti che continuano a manifestare le crisi convulsive già comparse in età pediatrica, mentre i soggetti il cui le crisi compaiono solo in età adulta non devono essere inseriti in questo accesso al farmaco. Cioè, viene accettato l’inserimento per la continuazione di terapia iniziata in

età pediatrica”. Si presume che la CTS, nel formulare il suddetto parere, abbia tenuto conto del parere del Prof. Giuseppe Capovilla, a nome del Comitato Consultivo Area Neuroscienze e richiesto da Segretariato RSC:

Nota AIFA 11 febbraio 2014

“…. Omissis… Comunque il mio parere è:

1.

certamente negativo per le convulsioni febbrili in generale. 

2. Anche per quelle prolungate (per le quali non si capisce da dove derivino

le stime fatte, visto che non vi è certo un dato delle prescrizioni di Micropam per questa specifica indicazione) il mio parere è negativo per i seguenti motivi.
a.) Non vi è una differenza di efficacia significativa tra diazepam rettale e midazolam oromucosale nel trattamento delle convulsioni febbrili. La differenza di costo non ne giustifica l’utilizzo.

b.) Le convulsioni febbrili, per definizione, avvengono nei primi 5 anni di vita. Quelle prolungate, a loro volta, avvengono soprattutto entro i primi due anni di vita e costituiscono, sovente, l’esordio mascherato di forme di epilessia quali la syndrome di Dravet (per la quale il midazolam oromucosale ha l’indicazione). In tale fascia di età i genitori stessi, ma anche gli eventuali caregivers, sono più abituati all’utilizzo di preparati per via rettale. In un bambino piccolo che convulsiva, vi può

essere maggior imbarazzo operativo e timore di compiere possibili manovre inappropriate nel somministrare un farmaco per os piuttosto che per via rettale. Per tali motivi il mio parere è altrettanto negativo. ”

Nota AIFA 9 giugno 2014

…“La CTS prende atto del parere negativo dell’esperto circa la somministrazione di Buccolam nelle convulsioni febbrili prolungate nei bambini al di sotto dei 3 anni di età per motivi di sicurezza, di possibili difficoltà d’uso e di incertezze diagnostiche. L’esperto, al contrario, riferisce che per bambini più grandi, per gli adolescenti e anche per gli adulti l’uso di Buccolam è giustificato da un beneficio clinico che si associa alla maggior maneggevolezza. La CTS ritiene di comunicare all’associazione AICE le conclusion dell’esperto, chiarendo i motivi dell’esclusione dei bambini al di sotto dei 3 anni d’età dal ricorso al farmaco Buccolam”.

Nota AIFA 9 giugno 2014

… Pertanto, in conformità al suddetto parere, si rendono noti i motivi dell’esclusione dei bambini al di sotto dei 3 anni di età dal ricorso al farmaco Buccolam riportando integralmente il parere dell’esperto: “

Nei primi anni di vita, ed in particolare

nel primo, alcune forme di epilessia (syndrome di Dravet, ad esempio) esordiscono con convulsioni febbrili prolungate. L’evoluzione successiva (crisi ricorrenti, spesso con modesto rialzo termico ecc.) chiarisce a breve, al massimo entro il terzo anno di vita, se ci si trova in una di queste  situazioni. Entro tale fascia di età (primi tre anni di vita), la somministrazione per via rettale costituisce la modalità che gli stessi genitori di solito preferiscono, essendo adusi a utilizzarla per altre necessità sanitarie (microlax per stitichezza, supposte, misurazione della temperature ecc. ). Inoltre, nelle convulsioni febbrili, sono soventi presenti cianosi e trisma e tali sintomi preoccupano la persona che dovrebbe somministrare il farmaco per via oromucosale, in particolare se bambini di tenera età. In una elevata percentuale di convulsioni febbrili (circa la metà) l’episodio rimane isolato ma il Micropam viene comunque consigliato ai genitori e da loro acquistato. Il farmaco scade così senza essere utilizzato (ma viene quasi sempre riacquistato alla sua scadenza, fino a quando il bambino compie 5-6 anni), anche perché, pure nei casi che recidivano, spesso non viene usato dai genitori, che imparano a riconoscere meglio i sintomi e a non confondere la fase post-critica con quella critica. In considerazione di quanto su esposto, l’indicazione all’uso del Buccolam nelle convulsion febbrili prolungate comporterebbe certamente un elevato utilizzo in off-label, non giustificato da un beneficio, clinico di maggiore maneggevolezza. Caratteristica questa che è certamente una prerogative del Buccolam per bambini più grandi, adolescenti e anche adulti, dove la somministrazione per via rettale è certamente socialmente sconveniente e l’utilizzo del Buccolam dovrebbe essere incoraggiato”.